Caractérisation et classification des profils temporels d’observance de la prise de cystéamine dans la cystinose néphropathique (dans le contexte de la simulation d’essai clinique)
Par Marie-Aimée Dronne
L’approche de modélisation-simulation d’essais cliniques a pour objectif d’aider à l’ajustement de posologie et au ciblage de la population de patients pouvant bénéficier du traitement étudié. Dans le cas des maladies chroniques, il serait important de pouvoir incorporer dans ces modèles des profils d’observance au traitement. L’observance au traitement est en effet fondamentale pour éviter la progression de la maladie et pour éviter des morbidités ou complications associées. Or, dans les maladies chroniques, l’ observance est souvent assez faible avec différents schémas de non- observance selon les patients, entrainant des conséquences cliniques plus ou moins importantes. Dans le cadre de l’étude CrYStobs concernant l’administration de la cystéamine chez des patients souffrant de cystinose néphropathique, des données d’observance ont été recueillies, grâce à des piluliers électroniques, pendant 3 ans chez 17 patients. L’objectif du projet est de caractériser les séries temporelles qui forment ces profils d’observance, de proposer des méthodes permettant de générer de manière réaliste de tels profils et enfin de définir des types (ou classes) de profils. Les méthodes utilisées seront soit des méthodes classiques (de type modèles de Markov ou ARIMA) ou des réseaux de neurones récurrents (de type LSTM) et un point important du projet sera de comparer ces approches dans ce contexte des profils d'observance. Ces différents profils d’observance pourront ensuite être incorporés dans le modèle général afin de pouvoir étudier les conséquences cliniques et proposer des ajustements thérapeutiques adaptés à chaque patient.